Sidebar

29
za, jan

Wereldregister van Crigler-Najjar-patiënten (Crigler-Najjar World Registry) Click here for English Version

DOEL:

In de meeste landen vindt de controle en behandeling van patiënten die lijden aan het Crigler-Najjar-syndroom plaats in een van de velen ziekenhuizen of bij een enkele arts of huisarts. Hierdoor zijn de gegevens over het natuurlijk beloop van de ziekte en de huidige behandelingen verspreid en niet gemakkelijk terug te vinden. Het doel van dit register is om geanonimiseerde gegevens te verzamelen van CN-patiënten over de hele wereld. Door deze gegevens toegankelijk te maken voor patiënten en behandelaars kunnen we samen meer te weten te komen over het natuurlijke beloop van deze ernstige aandoening en zo artsen, patiënten en families helpen om de beste behandeling te vinden.

Wanneer het gehalte aan bilirubine in het bloed te hoog wordt bestaat er kans voor onherstelbare beschadiging van de hersenen, wat zelfs kan leiden tot de dood.

Er bestaat een ziekte waarbij de patiënten 's-nachts onder felle blauwe lampen moeten slapen. 
Deze patiënten zijn meestal nog erg jong. Logeerpartijen en vakanties kennen zij niet of nauwelijks, want één nacht zonder lampen kan fatale gevolgen hebben.
Ook moeten zij oppassen voor infecties, bloeduitstortingen en botbreuken. Intensieve lichttherapie houdt deze kinderen in leven maar veroorzaakt wel een dunne, vlekkige huid en littekens.

Deze ziekte heet de Ziekte van Crigler-Najjar.

Crigler-Najjar is vernoemd naar zijn ontdekkers. Het is een zeer zeldzame, erfelijke aandoening bij kinderen.

Press Release

New Research Project CureCN Aims to Cure the Ultra-Rare Crigler-Najjar Syndrome

11 international partners from academia, hospitals, healthcare companies and patient organisations meet for official project kick-off in Amsterdam on April 6-7

Amsterdam, 5 April 2018 – The new European research project CureCN focuses on developing a curative gene therapy for the ultra-rare liver disease Crigler-Najjar syndrome (CN) and to make the treatment available to patients. The project includes a clinical trial to prove the safety and efficacy of the gene therapy for the so far incurable liver disorder. The project is funded under the EU Framework Programme for Research and Innovation Horizon 2020 with a total budget of € 6.25 million.